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【视频】

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上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示，在临床上，一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗，一般情况下，重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的，大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗，一些患者（6岁以上）会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗，但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式，但也存在一定的生命危险，在国际上并不推荐。”

院方透露，当前，基因治疗是一种新兴的治疗手段，旨在通过基因水平的干预，将正常或修正后的基因导入患者体内，从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导，与国内生物技术企业合作开展，利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台，通过同源重组实现大片段基因的精准替换，最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内，让患者获得正常造血功能，达到疾病治愈效果，且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动，精准敲除突变基因，并在原位完整插入正常基因，避免了潜在癌症事件的发生，更安全、高效，也是最接近理想化基因治疗的一种方式。

【多元】

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截至目前，云南省“格萨(斯)尔”“傣族剪纸”“中国传统制茶技艺及其相关习俗”入选联合国教科文组织人类非遗代表作名录。全省国家级、省级、州市级、县(市、区)级四级非物质文化遗产代表性项目分别为127项、686项、3015项、7766项，四级代表性传承人分别有125人、1419人、3568人、12563人，其中国家级非物质文化遗产代表性项目及代表性传承人分别居中国第10位、第8位。此外，迪庆州、大理州入选国家级(民族)文化生态保护区。

【互动】

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据介绍，今年铁路端午小长假运输期限自6月7日至11日，计5天。期间，长三角铁路客流将呈现以下五个特点。一是长三角区域性周末、节假日出行需求持续旺盛；二是沪宁沿江、杭昌高铁黄昌段、池黄高铁等新线引流作用明显，进一步支撑客流增长；三是端午假期与高考日期重叠，学生出行出游需求降低；四是民航、公路对部分中长途客流进行分流；五是受季节性降雨天气影响，或抑制部分旅客出行意愿。

【极速】

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《实施意见》强调，山西水利系统各级各单位要进一步建立健全工作机制，建立科研项目转化推广评估机制和科研成果转化项目库，完善水利工程带科研机制，不断提高水利工程的科技含量。建立重大决策专家咨询制度，凝练形成一批高质量水利基础科学研究、重大关键核心技术研究等项目库，指导开展科研攻关，引领全省水利行业科技创新实现新突破。

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