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软件特色

【视频】

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上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示，在临床上，一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗，一般情况下，重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的，大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗，一些患者（6岁以上）会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗，但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式，但也存在一定的生命危险，在国际上并不推荐。”

院方透露，当前，基因治疗是一种新兴的治疗手段，旨在通过基因水平的干预，将正常或修正后的基因导入患者体内，从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导，与国内生物技术企业合作开展，利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台，通过同源重组实现大片段基因的精准替换，最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内，让患者获得正常造血功能，达到疾病治愈效果，且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动，精准敲除突变基因，并在原位完整插入正常基因，避免了潜在癌症事件的发生，更安全、高效，也是最接近理想化基因治疗的一种方式。

【多元】

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“图难于其易，为大于其细。”正如建造高楼必须一砖一瓦地砌筑，制造飞机必须一个零件接一个零件攻关，先易后难是一种有效的工作方法，符合量变引起质变的辩证关系原理。从简单的地方入手，有利于总结经验、摸清规律，积小胜为大胜，为下一步工作打牢基础。比如，改革开放伊始，推进各项改革没有经验可学，没有先例可循，坚持先易后难、以点带面、摸着石头过河，确保了改革始终在可驾驭的环境中进行，避免了大的失误和挫折。

“犯其至难而图其至远”。习近平总书记曾引用这句话，说明要向最难之处攻坚，追求最远大的目标。随着改革进入深水区，好吃的肉都吃掉了，剩下的都是难啃的硬骨头。全面深化改革直击要害、触及本质，碰钉子、动奶酪、做手术，解决了多年的“老大难”问题，以改革“一子落”带动发展“满盘活”。事实证明：抓住主要矛盾和矛盾的主要方面，是推动事物发展的重要方法。啃下硬骨头，牵住牛鼻子，打好关键仗，以重点突破牵引带动全局发展，其他问题往往也能迎刃而解。

先易后难还是从难到易，没有标准答案，关键要从实际出发。加快实现高水平科技自立自强，事关未来发展主动权，必须奔着最紧迫的问题去；做好抢险救援应急处置，时间紧任务重，必须事不避难、迎难而上。实现“双碳”目标是一场广泛而深刻的变革，需要一步一个脚印探索积累；推进区域一体化是系统工程，很多地方先选择从文旅、交通等领域做起……根据工作是否紧急、时机是否恰当、计划是否周密、经验是否具备、风险是否可控等因素，选择恰当方式方法、实践路径，正是各项事业不断推向前进的密码。

【互动】

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巧的是，这些思路与黑龙江天马国际旅行社集团有限公司副总经理黄宁不谋而合。黄宁曾七度访港，她相信如今不少内地旅客和她一样已成为香港的“常客”，对于这座城市的传统旅游景点并不陌生，因此“更深入地呈现出与众不同、具有特殊魅力的香港”将成为她推介的重点。黄宁打算从文化历史入手，透过文化之旅、艺术之旅等产品讲述香港今昔变迁的故事。

【极速】

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《实施意见》强调，山西水利系统各级各单位要进一步建立健全工作机制，建立科研项目转化推广评估机制和科研成果转化项目库，完善水利工程带科研机制，不断提高水利工程的科技含量。建立重大决策专家咨询制度，凝练形成一批高质量水利基础科学研究、重大关键核心技术研究等项目库，指导开展科研攻关，引领全省水利行业科技创新实现新突破。

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