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【视频】

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上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示，在临床上，一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗，一般情况下，重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的，大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗，一些患者（6岁以上）会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗，但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式，但也存在一定的生命危险，在国际上并不推荐。”

院方透露，当前，基因治疗是一种新兴的治疗手段，旨在通过基因水平的干预，将正常或修正后的基因导入患者体内，从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导，与国内生物技术企业合作开展，利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台，通过同源重组实现大片段基因的精准替换，最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内，让患者获得正常造血功能，达到疾病治愈效果，且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动，精准敲除突变基因，并在原位完整插入正常基因，避免了潜在癌症事件的发生，更安全、高效，也是最接近理想化基因治疗的一种方式。

【多元】

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新京报讯（记者吴梦真）新京报记者获悉，近日，密云公安分局依托“捍卫·2024春夏平安行动”，持续加大对辖区出租房屋隐患排查整治力度，依法对出租人不履行房屋管理责任等违法违规行为进行处罚，全力净化社会治安环境。密云公安分局介绍，近日，城关派出所在对辖区出租房屋安全检查时，发现某小区一门面房和一出租房，不按规定登记承租人信息，民警依法对房东李某（化名）、王某（化名）处以行政罚款的处罚。穆家峪派出所民警在某村开展出租房屋检查时，发现钱某（化名）、孙某（化名）、周某某（化名）出租房屋未按规定登记承租人身份信息，随后，民警依法对3人分别处以行政罚款的处罚。东邵渠派出所民警在对辖区出租房屋、流动人口开展清查整治工作时，发现李某某（化名）等4人出租房屋未按照规定登记承租人身份信息，民警依法对4人分别处以行政罚款的处罚。编辑 甘浩校对 李立军

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